美国家科学院报告支持基因编辑人类胚胎凤凰彩

2019-08-29 作者:科学知识   |   浏览(132)

基因治疗并非新鲜事。CRISPR Cas-9技术的蓬勃发展,让改变基因更加容易。研究人员能够瞄准特定的DNA区域添加或去除特定基因,这种有用的研究工具很适合治疗人类遗传疾病。

新闻分析:人类胚胎基因编辑在争议中前行

报告指出,基因编辑治疗存在一定的风险,有一种“脱靶效应”容易造成其他非目标基因被修改。

新华社记者林小春

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由于论文尚未发表,米塔利波夫的研究细节没有对外公布。但率先报道此事的美国《麻省理工学院技术评论》透露,最新工作“令人信服地”表明,CRISPR编辑技术存在的脱靶及镶嵌两个问题可以避免。这两点正是临床应用中修改人类生殖细胞的主要技术壁垒。

最新报告建立在最早的共识基础上,概述了科学家在未来面临的严格限制。报告呼吁国际合作、严格的监管监督框架、公众参与决定权,以及对基因编辑儿童的长期随访。

理论上,基因编辑可改变特定的遗传性状,因而不仅能修改胚胎、消除遗传病,也能用来改掉各种生理小毛病,甚至能够改变外在容貌,让父母按“订单”生育孩子,但是这种“设计婴儿”是许多人认为不应跨越的界限。

查洛解释说:“到目前为止,我们一直在说的只是假设,我们不是说‘你应该’或者‘你必须’怎样,但我们说,如果你符合既定标准,就被允许做这样的事。”

也有不少专家呼吁谨慎行事。英国伦敦大学学院基因导入技术专家西蒙·沃丁顿在一份声明中说:“总体而言,我们对许多疾病基因的功能了解还不够。如果没有更多研究就对大量基因进行编辑,我们不知道这样做的益处是否会大于潜在伤害。”

但治疗疾病和增强功能之间的边界往往很模糊。例如,研究人员已经表明,被称为GRIN2B的基因与自闭症谱系障碍有关,而体内GRIN2B蛋白突变量的增加与认知能力的提高有关。哈佛大学遗传学家乔治:车迟认为,修饰该基因以防止自闭症的发生,其结果很可能是受助者的能力相比一般人群得到增强。

科学家利用“基因剪刀”,对人类胚胎“动手术”始于2015年。中国中山大学黄军就团队当时报告说,他们在世界上首次对人类胚胎中有可能导致地中海贫血症的一个基因进行了修改。

美国家科学院报告支持基因编辑人类胚胎 设计婴儿离我们又近了一步

新华社华盛顿7月27日电 新闻分析:人类胚胎基因编辑在争议中前行

《自然》杂志在报道中披露,过去一年中,研究人员已经在理解和预防基因编辑技术导致意外突变的方法上取得了进展,而这类预防突变的方法,是编辑人类胚胎正式获准之前的必要步骤。

这些进展说明对胚胎进行基因编辑的研究“不可阻挡、不可避免”,“即便美国没有做,其他地方也会做”,美国斯克里普斯转化科学研究所主任埃里克·托波尔对美国媒体评论道。他认为,虽然目前美国正在开展多项利用基因编辑细胞治疗多种疾病的试验,但要获得治愈效果,还得从胚胎阶段开始研究。

除了“脱靶效应”,尝试对胚胎进行基因编辑,也可能无意中导致经过处理的和未经处理的细胞发生融合。“这是小鼠研究中最常见的问题。”报告共同作者、伦敦弗朗西斯:克里克研究所的罗宾:洛维奇-巴奇如是说。

但由于人类胚胎基因编辑研究存在伦理争议,美国国家卫生研究院当时发表专门声明,重申美国联邦政府的资金将不会支持在人类胚胎中利用任何基因编辑技术。

该报告补充说,现在,基因编辑技术不应该用于增强人类智能等非治疗性目的,因为这样做被认为是不公平的。

就现阶段而言,基因编辑技术还处于研究初期,安全风险确实存在,伦理问题也必须认真严肃对待。“对那些要避免严重遗传病遗传后代的夫妇而言,可考虑采用已成熟的替代方案,包括产前诊断和胚胎植入前遗传学诊断。”英国盖伊和圣托马斯国民保健基金会临床遗传学教授弗朗西丝·弗林特在一份声明中说。

报告作者说,监管机构必须在每个案例的基础上权衡这类风险和治疗效果。

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报告共同主席、威斯康辛大学麦迪逊分校生物伦理学家阿尔塔:查洛说,科学进步使设计婴儿成为可能。“我们非常清楚,医疗旅行在全球已经成为事实。”查洛补充说,一旦人类基因编辑被证明是有效的,在几乎没有法规限制的国家,临床医生就可以开始修改胚胎并将其植入患者体内。“我们当然不想看到同样的事情发生在美国。”

在这种情况下,对基因编辑研究定“规矩”被迅速提上日程。2015年12月,美国国家科学院、美国国家医学院、中国科学院和英国皇家学会在华盛顿召开了人类基因编辑峰会。各方在会上达成共识,允许开展人类胚胎基因编辑的基础研究,但强调指出,现在就把该技术投入临床使用的做法“不负责任”。这是国际上首次为基因编辑研究划定了不可逾越的“红线”。

在一定程度上,国家科学院的建议是试图避免上述状况。

正如斯坦福大学法律学教授、生物伦理学家汉克·格里利在社交媒体上所言,“关键点”在于没有人试图把编辑过的胚胎植入子宫,没有植入的研究型胚胎就“没什么大不了”。

车迟认为,该报告的有关建议是明智的。遵循正常的药物审批途径,在法定程序中,基因编辑作为治疗方式可以被充分测试并在医疗病例中得到不断完善。“很高兴看到国家科学院和许多组织正在试图积极解决这个迟早要面临的问题。”

美国科学家编辑人类胚胎基因,成为27日世界各大媒体的头条科技新闻。此前,中国科学家已开展了类似研究,英国也在这方面表现出积极态度。这些进展表明,尽管存在巨大的伦理争议,但人类胚胎基因编辑研究仍在继续前行。

考虑到这是个涉及到大量科学、伦理和法律问题的重大课题,组织者给出的结论是,科学家还不应该对已经受精的胚胎进行种系编辑。但他们决定,“可以接受以基础研究为由头的胚胎编辑实验”。

随着技术的快速进步以及更多研究的开展,人类对胚胎基因编辑的利弊认识日益深入,国际上的反对声音可能会越来越小。今年2月,美国国家科学院和国家医学院发布的一份报告指出,在严格监管的条件下,未来有可能批准早期胚胎的基因编辑临床试验,不过只能用于防治严重病症。

(科技日报北京2月15日电)

基因编辑是指在特定基因中插入、删除或更换DNA片段。近年来,在有着“基因剪刀”之称的CRISPR技术的推动下,全世界掀起了基因编辑研究热潮。最新研究由美国俄勒冈卫生科学大学舒赫拉特·米塔利波夫实验室开展,目的是根除或修正家族遗传的致病基因。

据悉,美国国家科学院在2015年召开首次人类基因编辑峰会后,又召集了来自世界各地的科学家、伦理学家、法律专家和患者团体,共同调查对人类种系编辑的问题,研究是否允许对带有遗传信息的胚胎、精子或卵细胞进行修饰,并最终形成了这份长达261页的报告。

在这之后,中国科学家又报告了两次人类胚胎基因编辑研究,而英国也首次批准一个研究团队利用CRISPR技术编辑人类胚胎。

2月15日,美国国家科学院出台报告,关于“是否应该将基因编辑技术应用于设计婴儿”的这一问题,郑重给出如下结论:“应该允许科学家修改人类胚胎,以消除镰状细胞性贫血等毁灭性遗传疾病”;同时强烈建议,“一旦基因编辑技术充分应用于人类,当同步设定适当的限制条件。”

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